Un neonato palermitano di 27 giorni è stato trattato con successo con terapia genica per l’atrofia muscolare spinale, nonostante fosse asintomatico. Grazie alla diagnosi precoce genetica, è stato possibile iniziare il trattamento tempestivamente, evitando lo sviluppo dei sintomi della malattia e migliorando la qualità di vita del bambino. La famiglia del neonato sottolinea l’importanza della ricerca e dell’investimento nelle nuove sperimentazioni per salvare vite umane.
Affetta da Sma, bimba di 27 giorni trattata con terapia genica
PAAN
Regione Sicilia